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辻村副社長が辞任した。
三菱ケミカルグループの執行役エグゼクティブバイスプレジデント（ファーマ所管）に4月1日付で就任するとのこと。
今はあえて深読みしない。

サンバイオは今後どうなるだろうか。
株券印刷業に成り下がることだけは避けてほしいと思う。

・世界初の再生細胞薬を承認申請まで持っていった功績。
・RーSATシステムという流通管理投与システムを築いた実績。
・保有する数々の特許群。
etc
積み上げてきた実績や功績は、それだけで人類にとって宝。

サンバイオのホルダーになって、5年弱が経つ。
とてもエキサイティングで楽しい時間を過ごしてきた。

積み上げてきたSB６２３の慢性期脳梗塞と外傷性脳損傷適応がどうなるのか、辻村副社長の辞任を持って気になっている方も多いと思う。
一方、パイプライン全体を俯瞰してみると、あくまで全体像の一部でしかない。
承認申請まで行けている事実は紛れもない事実だし、他のパイプラインが将来ブロックバスター（１剤で年商１０００億円以上）になる可能性は俄然ある。


自分は、もし保有するサンバイオ株が紙切れになったとしても、痛いには痛いが、人生が狂うほどでは全くない。他で得たキャピタルゲインもあるし、ポートフォリオの中で順調に伸びている他のものもある。
故に、副社長辞任は今までにたくさんあったエキサイティングな場面のあくまで一つで、サンバイオには引き続き頑張ってほしいと思っている。どこまで下がっても、今の保有株を手放すことはしない。
しかし、冒頭書いたように、株券印刷業に成り下がり、ゴールがあるのかないのかも釈然としない研究開発をダラダラと続ける他のだらしないバイオベンチャーのようになるぐらいなら、買収に応じるなりをしてほしいという考えは持っている。

旧東証マザーズを賑わせ、医学会に革命を起こそうとしているサンバイオには、いつまで経っても、どこまで行っても、自分の知る「かっこいいサンバイオ」であってほしいと思う。

「辻村社長辞任の裏には実はこんなビッグサプライズが潜んでいました」的な、
「辻村副社長が辞任しましたが、無事に承認申請が下りました」的な、
「眼科疾患系で超すごいこんな進捗が出ました」的な、
明るい話題を今は静かに待つ。

がんばれサンバイオ！

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また、2022.7.01の生産部長に中田圭三氏就任IRも夢のあるIRである。長年在籍されていた生産部長の津村治彦さんは、ご定年だろうか？ 津村さんは協和発酵キリン株式会社のご出身ということで、同じく麒麟グループご出身の森社長の繋がりだと勝手に思っていたが、今回の中田さんは、またしても参天製薬ご出身で、辻村副社長の繋がりだと伺える。参天製薬からの引き抜きの多さには目を見張るものがあるが、それだけ辻村副社長の魅力もあるのだろう。（辻村社長を口説いた森社長もナイス）

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①〜⑥を持って、P3は盤石だと思うのは軽率だろうか？


唯一の懸念は、資金。
日米でp2bやってった年の消費額は確か年間５０億円ぐらいだったはず（うろ覚え。）
治験に最短２年費やしたとして１００億の余裕は今のサンバイオにはない。しかし、現在進行中のワラントの資金調達の目的に、この治験のことには触れられていないので、何か他の策（大型提携等）があると思いたい。

今日の終値１１０４円だが、買い増ししたくてしょうがない。株価が爆上げする要因がいくつもあるサンバイオ。そして悪材料は今の所はあまりない。

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4月27日の株主総会は、参加したい気持ちは山々だが、オンラインでの参加をしようと思う。感染拡大防止の目的で事業説明会は中止のようだが、昨年度同様に質問は受け付けてくださると思う。自分は参加できないので、参加される方でもしよろしければ以下の質問をぶつけてくださればありがたいです。

Q１

SB623のグローバルローンチにおいて、各国でも「R-SATシステム」の様なシステムが必要なのではないかと思います。その辺りの進捗具合や戦略を教えてください。

Q２

2019より掲げている「2025再生細胞薬でのグローバルNo. 1企業へ。」のスローガンは、今も生きていますか？あるいは変更がある場合、どのようなスローガンを社内で掲げられていますか。

Ｑ３

条件付き早期承認制度の趣旨として、安全性が担保でき、効果については傾向、頻度を得るということで完全な証明までは求められていないと思います。また、慢性期脳梗塞も梗塞量を絞り、５００万投与群にまで絞ると非常にいい結果なのではないかと思います。この流れで、慢性期脳梗塞用途もこのまま申請を出す可能性はありますか？０ですか？

Ｑ４

２０１８総会において、「自社販売することで患者の方により良い第2世代、第3世代の製品を出すノウハウも溜まってくるのでそういった意味でやっていきたいと思っている。」と仰っていましたが、SB６２３も、現時点で第２世代、第３世代と、よりよくアップデートされているという理解であっていますか？

Q５

シンガポール支社の動きで何かあれば教えてください。また、前シンガポール支社社長の山本氏は、シニアアドバイザーで名前が残っていますが、直近で山本氏が動かれた事例があれば教えて下さい。あるいは、今後山本氏にどのような働きを求めますか？

Ｑ６

海外企業から多数の引き合いが来ていると以前お伺いしました。以前に眼科疾患で提携をした中国企業以外に、欧米や欧州などからも今も引き合いは有るのか無いのか、そこを開示できる範囲で教えてください。

Ｑ７　

骨髄細胞由来のものには継代数に限りがある中で、元となる骨髄も限りがあるので新たに採ってくることになると思いますが、新たに採ってくる場合、つまり、ドナーはどう言う基準で、どうやって集めているのでしょうか。

Q８

以前、TBIの治験を行った大学が、SB623の投与箇所についての追跡調査を行なっておりましたが、その結果はどうでしたか？何か示唆を得られましたか？結果はどこかで公表されましたか？

Q９

大株主が減っている状況が気になります。申請を果たした今、安定大株主がそろそろ出てきてもいいと思いますが、何か動きはありますか？あるいは、安定大株主獲得のために何か動いておりますか？

Q1０

2019年9月のRMAT指定から３年近く経ちましたが、これに関する動きは米国でないのですか？あるいは、この指定を今後どのようなロードマップの下活用していく戦略でしょうか？

Q１１

2019年4月の欧州ATMP指定からも約3年が経ちましたが、欧州でのその先が中々出てきませんが、欧州での進捗や見通し、情報がもしあったら教えてください。


Q１２

SB623の薬価は、ズバリいくらぐらいを想定していますか。（答えられないと思うが・・・）


Q１３

現行行われている増資８０億の内訳６０億は外傷性脳損傷絡みの増資ということで、これでは慢性期脳梗塞の開発資金が足りないと思いますが、どういう戦略でしょうか。



年に一回しかない我々個人投資家が直接意見をぶつけられる貴重な機会がこの株主総会になる。自分が参加できたとしたら、もちろん応援の気持ちは伝えながらも、是々非々の総会にしたいと思う。参加される方の、良い追及に期待したい。もしよろしければ、上述した質問も使っていただければ幸いです。当日はオンラインで、しっかり行く末を見届けようと思う。 27日がとても楽しみだ！

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　アナリスト・機関投資家向け説明会が2022.4.13に開催され、説明会資料および説明会音声が当日の夜23時頃にアップされた。こういう姿勢は今後もお願いしたい。説明会の多くは ビジャン医師による学会発表の科学的な詳細だったが、冒頭５分程度を使って、森社長による学会の様子の報告があった。文系の自分には、森社長の話にも興味があり、いくつか今後に生きる情報もあるように感じたので、ここに文字起こし（完璧なものではありません。）を残しておこうと思う。

 

（これより文字起こし）
「今回のANNの学会ですけども、コロナの関係で過去2年間はバーチャル開催して3年ぶりにハイブリット開催で非常に活気がありました。今回38,000人のメンバーシップ、毎年の会議で15,000人来ると言う巨大な会ですけども、そこの中で6日間にわたりまして2,400の発表の中から選ばれたこのプレナリーセッション、クリニカルトライアルについては7演題ですので、非常に光栄な枠に選ばれたと思っております。
　私シアトルに前日入りましてシアトルは雨が降るので有名で雨が降りましたが、当日朝からスッキリと青空で晴れましていよいよ私の夢ですね、あの胸の昂る思いをしましたのが、当日の朝でした。
　しかし当日早めに行きまして、会場に行きますと、このメイン会場は合計20位ありますけども、メイン会場は特別に大きな会場で約3,000名位入る巨大な会場でありました。当日はですね、マカリスター先生は7人のうち3番目の登壇でありまして約15分間、このstemtra試験について熱く語っておりました。
　先生の紹介もありましてマカリスター先生は25年以上300の治験をやってこられた先生ですので非常に落ち着いてお話をされておりまして、先生が作られたニューイングランドの臨床試験のセンターは、これまでにたくさんの治験を行ってきて、そして９０%以上の治験がFDAの認可に至っていると言うことがありまして、やはりこの神経内科そして、臨床試験の分野の非常に経験を持った第一人者の先生であることが、会場の雰囲気からもわかりました。７つの演題すべてみた感想なんですけども、その中にはフェーズ３が4つあり、そしてブロックバスターの製品の結果もありまして、非常にそうそうたる先生方、治験の発表でした。その中でですね、今回フェーズ２である細胞治療のTBIの治験の発表というのは非常にやはりユニークであり、革新性から行きますとあの群を抜いていたと思います。そして、マカリスター先生もですね、経験豊富な先生ですので、堂々とリーダーとして発表されて、非常に印象的だったのは、治験の結果を発表したにとどまらず、治験の様子、患者さん、ご家族そして先生方、スタッフがどのような思いを持って、そしてどのような形でやっていたのかの情景を思い浮かべるような発表でして、非常に思い入れを強く感じたところです。(Yahoo!掲示板であった情報をここに追記。マカリスター先生のインタビューを文字起こしし日本語に訳して下さったもの。acoさん作）「ある患者さんは、外傷性脳損傷後、一言もしゃべることがなく、相貌失認状態でした。作業療法士、研究員、私、そして彼のお母さんが部屋にいる中で、彼の最初の言葉を発すると、彼のお母さんは泣き出してしまったのです。」→発話能力さえも改善するSB623の効果を明らかにしている貴重な証言であると思う。ちなみに、治験で用いられたFMMS指標では発話能力は測定項目に入っていない。）
　先生の発表を受けまして、たくさんのメディアから関心を寄せられまして、先生は発表の後メディアの方とたくさんのインタビューをやられていまして、結果としてですね、米国内で１０個位のメディアに掲載されております。
　今回改めて思ったところとしては、やりこのマカリスター先生そして3年前サンディエゴで初めて発表した際のピッツバーグ大学のオコンコォ先生、そして各学会で数々の発表をされてこられている北海道大学の川堀先生。先生方皆さんですねやはり特別な思いを持ってこの治験に臨んでいらっしゃっていることが非常によくわかった、理解できた、改めて思った所です。それはやはりこの製品がですね、SB623が患者さんにとって、そしてご家族にとって、そして社会にとってやはりかけがえのないものであると言うところがですね、メッセージの端々に出ておりまして、私共の思いと同じであるなと思ったところであります。そういった学会発表で、私としても20年以上これを開発していく中でですね、今回この大きな舞台での発表を見まして、やはり非常に意義深いことをやっていると言う事をですね、改めて実感したところです。」
（文字起こし以上）



ワラントと、申請後承認までの半年間は大きなカタリストはないだろうことをいいことに株価は１１３７円と低迷中。はっきり言って、こういう時こそ買って買って買いまくりたいが、残念ながら資金がなく増やせず・・・今は耐え時で、株価は必ず飛躍していくと思う。米国メディアでも取り上げられているということなので、半年後にはじわじわと認知されていくと願う。 サンバイオからは今日も、この説明会の質疑応答の要約公開IRが出た。積極的でアグレッシブな情報公開を今後も進めて行ってほしい。頑張れサンバイオ！ 

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約１００年前にノーベル賞学者であるカハールが「成体哺乳類の中枢神経系は損傷を受けると二度と再生しない。」として以来、脳は再生しないというドグマが存在してきた。このカハールのドグマがいよいよ覆る。医学書が書き変わる。この歴史的医学的偉業を日本のベンチャー企業サンバイオがやってのけた。本日、サンバイオが、「国内SB623慢性期外傷性脳損傷プログラム製造販売承認申請の完了について」を発表した。2018年11月に治験成功を発表。2019年には申請かと匂わせていたが、2022までかかった。後出しで思えば、３年間かかったことはまあ妥当なラインか。サンバイオ社の皆様、本当にご苦労様でした。

創薬産業は低分子化合物からバイオ医薬品への潮流にある。世界中でこの転換期を受け入れ、ダイナミックに迅速承認していく流れが世界で出来上がっていっている。（本記事下部に２例掲載する。）TBI上市をPMDAが認めるということは、ドミノ倒しの様に全世界が承認に動く可能性がある時代である。例えば、本記事下部のオーストラリアの例をとると、本当に近い将来にオーストラリアでも承認される可能性がある。米国のRMAT指定しかり、世界がどう動くのか、しかも迅速にどう動いていくのか、興味が尽きない。
 

投資家目線で考えて、短期的な株価がどうなるかはあまり興味がない。明日、ストップ高だろうが、寄り天だろうが、大したことではない。再生医療界の大転換を迎えた今日、日本発のグローバル製薬企業誕生は、静かなムーブメントとして世界に歓迎されるだろう。長期的に見ればGPIF始め、巨大投資機関が、買いに走る時期も来るだろう。なんせサンバイオはこれからは「ベンチャー企業」ではない。開発・製造・流通・販売までを手掛けるフルスペック「グローバル製薬企業」だ。しかも、発行済株式数たった５０００万位程度。会長・社長が大量保有していて、浮動株がそこまで多くない日本のフルスペック製薬企業。日本の将来は、サンバイオが一端を担う。

今日は、ある意味そのスタートラインに立った日。
１０年後、振り返れば、今日が医学的にも、日本の産業構造的にも、株式市場的にも、大転換な日であったと振り返る日が必ず来る。 

浮かれてはならないが、今日は、あくまで外傷性脳損傷（TBI）の日本国内の承認申請IR。自分は、「慢性期脳梗塞」も以下のファクトを持って申請に動けばいいと思っている。これからの適応拡大、地域拡大は本当に見ものになる。

◎慢性期脳梗塞では、梗塞巣サイズが一定量未満の患者77名(組み入れ患者163名の47%)を対象に、複合FMMSエンドポイントで、偽手術群26名のうち19%の改善に対し、SB623投与群51名のうち49%に改善が見られ、統計学的に有意な結果(P=0.02)。

【付録①】中国の迅速承認

　2018年10月30日中国国家医薬品監督管理局は臨床上緊急に必要とされる海外新薬に関する審査承認業務のプロセスを発表した。 これは海外では市販されているが中国では市販されていない緊急に必要とされる新薬に対して審査承認の専用チャネルを受けることが記されている。これらの製品について中国での市販承認申請用書類は主に海外での承認申請時に提出する書類と市販後の研究データとなる。特に日本の製品は人種差に関する研究データも不要となる。専用チャネルで審査承認可能となる対象製品と必要な書類をまとめる。

一、 審査承認の専用チャネルに適用する製品の選定基準
直近10年間 米国EUあるいは日本で市販されているが中国では市販されていない新薬のうち、下記いずれかの条件を満たすこと。
（一） 希少疾病用医薬品 (オーファンドラッグ）

（二） 生命を脅かす重篤な疾病の予防・治療用医薬品で、友好的な治療及びは予防手段を持たない医薬品

（三） 生命を脅かす重篤な質病の予防・治療用医薬品で、明らかに臨床的優位性のある医薬品

※GMPプラットフォームの過去記事より。https://www.gmp-platform.com/

【付録②】オーストラリアの迅速承認

　厚生労働省及び医薬品医療機器総合機構（ＰＭＤＡ）とオーストラリア医療製品管理局（ＴＧＡ）は、平成２３年９月に薬事規制に関する守秘取り決めを締結するとともに、二国間会合などの機会を通じて両当局の医薬品規制について相互に理解を深めてきました。このような国際調和活動の成果として、オーストラリアは日本のＰＭＤＡを自国のＴＧＡと同等とみなし、オーストラリアにおける新医薬品の登録審査において、日本の審査報告書を利用して迅速審査を実施できるようになった旨を10月24日付で発表しました。この結果、企業が日本で承認された新医薬品についてオーストラリアで登録申請を行う場合、日本の審査報告書を提出することにより、通常、就業日として255日の審査期間が120日もしくは175日に短縮され、より早期にオーストラリアでの上市を目指すことができるようになりました。これによりオーストラリアにおいて、日本で開発された医薬品へのアクセスが迅速化され、日本の医薬品の輸出促進やオーストラリアの保健医療の質の向上に貢献することが期待されます。

※厚生労働省サイトより。https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_07625.html

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2020年3月の決算説明会では、「TBIのP３については、欧州はATMP指定を受けて約１０カ国の施設を組み入れる予定でその施設を選定中。」のアナウンスがあった。水面下で動きがあることは間違いない。

【中国】
中国のNMPA（国家薬品監督管理局）は現在有効な治療法がない重大な生命を脅かす疾患の予防・治療を目的とした外国市販薬やオーファンドラッグについては、輸入医薬品登録申請者は、民族的差異がなければ、外国の臨床データを用いて申請を行うことができるとしている。中国は巨大市場だが、一筋縄にはいかないかもしれないが、サンバイオシンガポール支社の働きに期待したい。「外国の臨床データを用いて申請を行うことができる。」とのことなので、ひょっとしたらひょっとする可能性も有りだろうか。



米国・欧州・中国についてまとめてみたが、2020年3月の機関投資家向け決算説明会では、サンバイオによって以下のスライドが用いられている。


サンバイオも各国の法・制度を活用し、適切なタイミングでの市場導入を図っている。これから、国内のみならずグローバルローンチに向けてどう動きがあるのか楽しみでしかない。

先日金曜日の増資８０億の内訳で、脳梗塞絡みはたった２０億っていうのは、ちょっと気になっている。なぜこんなに少ない？どこかとの巨額導出金等をあてにしていたりするのだとすると、それはそれで夢がある。


やはり自分には米国は期待が大きい。
2019年8月には、米国国防総省が開催のシンポジウム（Military Health System Research Symposium 2019）でTBIフェーズ２の結果を発表している。 軍の関係で、国防総省も世界初のこの再生細胞薬に期待するのは当然のことだろう。
2021年12月には、全米外傷性脳損傷レジストリ協会(National TBI Registry Coalition、以下「NTRC」)の設立会員にサンバイオは参画している。全米のTBI当事者の方々との連携も進んでいる。
サンバイオと米国市場は相思相愛でないだろうか。
この恋愛が成就するとき、まさにサンバイオは再生細胞薬のグローバルリーダーになる。RMAT指定がこれから生きてくることだろう。

市場が、こういったグルーバルリーダーへの可能性に株式「買い」だと判断するのだとしたら、急騰は危ない気もするが、それはそれで嬉しい。５０００円や１００００円超えで安定してくれるのだとしたら、増資もスムーズでありがたい。
（変な期待や、意図しない買い煽りは、多くの混乱をもたらすので、しないようにしています。なだらかな上昇機運が長く続くことを願います。）

サンバイオのグローバルリーダー化を具体的実現的に考えられる時期がついにやってきた。今まで悪評足られながらも、多方面で動きをすすめてきたサンバイオに改めて敬意が湧く。森社長、やはりデキる方だと思う。困難に挫けず、愚直に進めてこられた。壁を超えてきた。冬季オリンピックが盛り上がっているが、ここまできた森社長を、オリンピック選手同様心から讃えたい。 

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サンバイオが、「先駆け総合評価相談」の終了と「承認申請」の準備開始についてIRを出した。

今後、1カ月程度で「承認申請」 を行う見込みだとのこと。加えて、MSワラント（増資）を発表した。

「申請しました！」IRを待ち詫びていたので、少し肩透かしを食らって実感が湧かないけれど、素晴らしいことで、素直に喜びたい。「嬉しすぎて実感が湧かない」という表現が最もしっくりくる２０２２.２.１０の夜。「申請IRで涙出るかも」と思っていたが、今とても静かに興奮している。
今日の終値１０８５円だが、PTSは当然ストップ高で張り付いている。空売り残も相当数あるようなので、そこそこの上昇にはなるだろうか。 
 

今までサンバイオに対して色々な悪評を耳にしてきた。

・開発した大学の教授が引いている

とか

・かつてのパートナー企業も引き下がった

とか

・社長は詐欺師だ

とか

・重要人物が相次いで退社している

とか

なんだらかんだら。

どれにも丁寧に反論できるけれど、一時はしていた時もあるけど、放置しながらこの日を待ち侘びていた。ひたむきに製薬に取り組むサンバイオに敬意を抱きながら、心から応援していた。

大手企業も遅延を繰り返すほど、難しいと言われる新薬の承認申請。

化合物の場合だけれど医薬品の開発には10年以上の時間と数百億~数千億円規模の費用が必要と言われ、成功確率は年々低下(10年前:1/1.6万→現在:1/2.5万)し、難易度が上昇している。1/2.5万って、計算すると０.００４パーセント。末恐ろしい世界。そんな世界で、世界初の再生細胞薬を申請まで持ち込んだ。これの凄さ、みんな分かってるか？

「世界初の再生細胞薬」

しかも

「大量生産できる他家細胞」

しかも

脳梗塞等他疾患にも適応見込み十分に有り

凄すぎないか？

新聞号外出ても良くないか。

でも出ないだろう。

この凄さはこれからゆっくりじっくり社会に浸透していくだろう。
 

製造・保管・流通・販売までのhow toをもち、申請経験も有する再生細胞薬製造販売企業。

まさに鬼に金棒でないか。

日本での上市実績を持って、他国がどう反応するか。例えば中国は、TBI患者１１００万人。アメリカは国防総省もSB６２３に興味を示しており、TBI患者５５１万人。サンバイオの出方というより、他国の出方が楽しみだ。
 

今日のもう一つのニュース。８０億円調達のMSワラント。（MSはmoving strikeの略。ストライクがムービングするということ。つまり行使価格はその都度変動する。行使が分散するので、そこまで悪くないやり方と思う。MSワラントは一般的に悪名名高いが、この状況、この時期での活用は「有り」だと思う。）増資は、てっきり申請して株価上昇した頃と思っていたので、まさか抱き合わせで来るとは思っていなかった。サンバイオの増資は、TBIのP２主要評価項目達成７ヶ月前の２０１８年３月２０日にあった突然のMSワラントと、２０１９年５月の海外募集による新株式発行２００万株が直近あった。今まで不用意な増資は避けながら、株主に配慮した増資をしてきてくれたと自分は評価しているが、「説明不足」は両増資ともに感じている所はある。

しかし、今回のMSワラント。なにこれ。この説明の丁寧さ。スライドまでIRで出され、Q&Aまであってめちゃくちゃ丁寧。特にQ4「何でディスカウント率１０%なんだよ！」とかQ6「野村證券はどうせ空売りするんでしょ？」とか、よく個人投資家に突っ込まれそうなところのツボついて説明していると感じる。これが森社長の言う「製薬企業としての開示姿勢・開示方針が求められる」ことの表れなのだろうか。どんどんサンバイオが大人になっていく・・・・

増資８０億の内訳６０億は外傷性脳損傷絡みの増資っていうのは、「今更感」が正直自分にはあって（先の増資もそうだったじゃんと思う、）脳梗塞絡みはたった２０億っていうのは、ちょっと不満。どうせなら、脳梗塞onlyで８０億とか、他適応にも攻め欲しかった。（ただ、脳梗塞２０億だけって逆に不気味で「もうパートナー決まっている？？」という憶測が芽生える。サンバイオ、なにを隠している？ワクワクする。）

９月の決算説明会で森社長が「国内承認は始まりですので、その後のグローバル展開についてもしっかりお知らせしていきたい。」と述べた。まさに今、始まりを迎えた感半端ない。よくよく考えてみれば増資も発表し、悪材料出尽くしと見れば、神がかった増資タイミングだったのかもしれない。

2018年11月１日TBI主要評価項目達成

2019年12月に１回目の遅延発表（1年延期）

2020年12月に２回目の遅延発表（「遅延する公算が大きい」として時期は言明せず）

2022年2月10日「先駆け総合評価相談」の終了（1.31）と「承認申請」１ヶ月程度以内公表。
 

こう見ると、結果論だが、真っ当な期間を要したイメージ。要は、「できます」「もうすぐです」感を安易に出してしまったサンバイオの落ち度はあろうが、よくぞここまでやってくれたと賞賛したい。サンバイオ社の皆様に敬意を表します。
 

３月申請確定で、他事例を参考にすると

９月承認

１１月薬価収載

２月発売

というスケジュールになる。

サンバイオ応援が俄然楽しくなってきた！！！
薬価は株価に大きく影響する重要事項であり、また、大型提携が飛び出す可能性も結構高いと読む。今後どんなIRが飛び出すか。 

ますますがんばれサンバイオ！！！（少しは休んでくださいね。）

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SB623の申請が年内に行われないかも知れない可能性を危惧して今日の終値９４７円。

今日の決算跨ぎを嫌うムードもあっただろう。

しかしまさかの３桁。

切ないが、ここからのV字回復を、自分はなぜか心静かに期待していた。それは、幾年もサンバイオを見てきたからの境地からだろうか。

決して詐欺を働いたり、人を馬鹿にしたりする会社ではない。

お粗末な姿勢もあったことは否めないが、愚直に誠実に製薬に取り組んでいる真面目な会社であると自分は評価している。だから長期ホールドを決めて、短期の株価変動では一喜一憂しない。

そんな中、決算発表が今日あった。そしていくつかのIRも同時にあった。両者、期待が持てるものだった。相変わらず、愚直に誠実に製薬に取り組んでいる。それで十分。心穏やかに年末年始を迎えられる。サンバイオ社員の皆さまお疲れ様です。

多くの方の心を掴んだのは、決算短信の中に組み込まれたこの一文だろうと思う。

「SB623慢性期外傷性脳損傷プログラムは、現在、この『先駆け総合評価相談』のフェーズにいます。」

頑なに、機関投資家向け説明会でも、株主総会でも、「当局関連なので非開示です。」を繰り返し、口を閉じてきたことを、ついに表明した。
 

このことは、

A；入ったから「入った」と言ったのか

B；入っていたけど「入った」と言えずに、今「入った」と言えるようになったのか。

のどちらだろうか。

恐らくBパターンだと思う

「先駆け総合評価相談」は「品質」「非臨床」「臨床」「信頼性」「GTCP」の５区分からなっている。最初の区分の資料提出から最後の区分の申請確認文書の伝達までは、PMDAによると4ヶ月程度が目安となっている（下図参照）。ただ、この「４ヶ月」は、他社事例を見ていると必ずしも守られていない。大幅に伸びている事例もある。こういう背景から考えるに、今なら「入ったと言ってOKだよ。」とPMDAのお許しが出たのだろう。そうすると、いよいよ４ヶ月以内に申請できる目処が立ったと見るのが妥当だと思う。ざっくり今年度中の申請確度は、抜群に高いと思う。よく表明してくださっと思う。この辺りは、株主コミュニケーションを理解してくださってのことだと評価したい。

https://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-11121000-Iyakushokuhinkyoku-Soumuka/0000123357.pdf

２０２１年４月の株主総会で森社長が以下の発言をしている。

“当局関連の事項が多いので非開示になる。「以前のサンバイオならもっと色々踏み込んで開示したのでは？」そういう声・そういう側面もある。数年前までは、研究開発型ベンチャー企業ということで、積極的に開示するということをしていたが、だんだん、申請・上市・販売が近づくと、製薬企業としての開示姿勢・開示方針が求められる中で、今そこに相応しい開示方針をとったという背景がある。「開示方針変わったな」と思われる方がいると思うが、会社が成長する中で試行錯誤する中で、とるべき開示方針をとっている。皆さんのご懸念はごもっともだと思うが、こういうステージにあるのでご理解していただければありがたい。最初の遅延発表後、３つの課題、安定供給の課題を説明した経緯がある。書類の作成・整備・当局との数回というのではないたくさんの話し合いがある。先駆け総合評価相談に入っているかどうかも、当局関連なので非開示になる。また、事業提携、引き続き色々な話はありますし、随時、検討している。”

こうした発言も過去あった上での今回の「『先駆け総合評価相談』のフェーズにいます。」発言は重大。PTSが張り付くことも理解できる。

また、自分は、全米外傷性脳損傷レジストリ協会(National TBI Registry Coalition、以下「NTRC」設立IRは、大分良IRだと思っている。山本さん（以前の本ブログ記事「サンバイオ元事業部長　山本さんの講演を聞いた。」参照→ http://bouchan.info/archives/30040354.html）も噛んでいるのかな？とふと思ったりする。米国市場での上市が射程圏内にグッと近づく良IR。

米国関連の大きな動きとしては、２０１９年の以下の２点があった。

・米国国防総省開催のシンポジウム（Military Health System Research Symposium 2019）でTBIフェーズ２の結果発表。

・SB623が、米国食品医薬品局(FDA)よりRMAT指定（※TBI適応）。いわば、米国版迅速承認制度。

周知の通り、国内TBI市場はそんなに大きくない。本命は米国市場。日本国内上市の実績を持って、米国メガファーマとの協働も今後可能性はある。特にRMAT指定は、素晴らしい制度である。

RMAT指定による優遇措置には以下の３つがある。

A:FDA（アメリカ食品医薬品局）に製品開発及び審査を促進しうるサポートを受けることが出来る。

B:優先審査制度

C:迅速承認制度

AはFDAによる審査において、開発初期から助言が得られる。

Bは10ヶ月の審査が、6か月以内に短縮される。

Cは標準的試験のかわりにサロゲート(代用)または中間エンドポイントでの結果から販売承認を行うことが出来る。つまり、手続きのスキップであり、代わりに発売後の第4相試験が必要。（やはり第３相はかなりの形で省略か？）Bのみを取り上げて、１０ヶ月が６ヶ月になっただけ・・・という論調もあるようだけれど、そうじゃなく、A～C３つの特典があって意義の大きい指定である。日本国内申請の実績を持って、米国RMAT指定での米国承認となれば、相当なことになる。こういう夢も抱きたい。

ちなみに、アメリカTBIの潜在患者数で将来のサンバイオの株価を遊びで計算すると以下のようになる。（※遊びの計算です。）

____________________________________________________________

TBIはアメリカでの患者数が多く、今日のIRでは

「317 万人が外傷性脳損傷に続発する運動障害を長期に抱えて生活していると推定されています。」とある。 

 仮に３１７万人の５%の患者さんに投与したとして、３１７万人×５%＝約１６万人。

仮に薬価３００万円として３００万円×１６万人＝約４８００億円。

低く見積もってこの３割がサンバイオの純利益だとして、４８００億円×０.３＝約１４４０億円。

１４４０億円を、サンバイオの発行済株式数約５０００万で割ると、EPS（一株益）は２８８０円。

東証一部の医薬品業の平均PERが大体３０ぐらいなので、２８８０×３０＝８６４００

株価８６４００円
___________________________________________________________

毎年毎年5%の患者さんに投与を続けるというわけにはいかないだろうけれど、結構保守的に見ても中々夢がある数字が出てくる。一時マザーズを牽引したサンバイオのパワーとはこういうところにある。

加えて、今日のコミットメントラインのお相手は、「りそな銀行」。今まで、「みずほ銀行」「三菱 UFJ銀行」「三井住友銀行」はお付き合いがあったけど、りそな銀行は新規パートナー。銀行業界６位の大手。このことも良IRだったと思う。

様々な良報告が盛り込まれた今回の決算。相変わらず、サンバイオは着々と進展している。この調子でがんばれサンバイオ！！

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サンバイオ、申請待ち侘びの夏枯れから本日終値１１０８円。連日会社からの発表がなく、機関の空売りのおもちゃにされ、年安を更新し続ける厳しい状況にある。

そんな中、サンバイオ株式会社　シニアアドバイザー　元事業部長（日本·アジア担当）の山本寛さんのweb講演「FM　DTS融合セミナー」があると聞きつけたので参加してみた。zoomで６０分。院生さん向けの今回はキャリアアップに視点を置いたご講演だった。

日時：2021年8月4日（水）18:00-19:00

講師：山本 寛　先生（サンバイオ株式会社　シニアアドバイザー　元事業部長（日本·アジア担当）、キノファーマ株式会社執行役 事業開発部長、合同会社H&L 代表取締役社長　他肩書多数）

感じたのは、山本さん、とにかく、すごい人、すごくいい人、ずっとサンバイオにいてほしかったなあという感想。辻村副社長が口説き入れただけのことはある。お話全体を通して１社に１雇われの身として留まるような方ではないと思った。これからも山本さんの会社（製薬コンサル及びIPO支援）応援したいと思った。

サンバイオの退職理由は、

「個人の事業に専念したいから」

嘘偽りでなく、ご講演全体からこれが真実だとよく分かった。今までに起業を３回（最初はクラスメイトとワインの買い付け会社）してきた起業人。バイタリティがあって努力家なすごく素敵な方だと思った。サンバイオでは副業が認められていたらしく、だからこそ2年半前に入社が決まったのかも知れない。２０２０にはコロナの検査キットの輸入（国内２番目）取引も成功に導いている。サンバイオ在職中も、副業でもバリバリ活躍されていたのだろう。退職間もないが、今も社長として２０社以上の案件をうけており、大変忙しそう。

元MRで当時は病院でお医者さんを立って待って薬を営業していた。そこからMBAを取得するために、仕事をしながら英語を習得。仕事をしながら７時間。休日は１６時間。８ヶ月で、toeicが随分と伸びたお話、すごいなあと思う。

SB623について「発売できる見込みですので、ここにはイノベーションがある。」「日本発のバイオベンチャーなので、ぜひがんばって欲しいと思います。」と言われた。サンバイオを応援する身として、ありがたかった。（サンバイオ時代に、人間関係で苦労されたことも最後に少し触れられた。でもそれはどこに所属してもあることだろう。）

中国も再生医療が盛んで韓国も再生医療が盛んなことにも触れられた。広い世界的視点で世界の医療業界を見ておられる。シンガポールに、日本の治験だけで国内発売できるように当局に掛け合ったりもしたらしく行動的で素晴らしい。「アクションを起こさない人は悪だと思う。」と言う発言も力強かった。

元サンバイオ開発部長の金子さんがいるハートシード社も取り上げられ直近マイルストンで６６０億円得たこともあって、日本発の会社として応援したいとお話された。バイオベンチャー含めた日本の製薬会社を世界に羽ばたけるようなお手伝いがしたいとのこと。例えば、キノファーマは今の時代にあっても低分子化合物に拘っており、安くアジアやアフリカ、ラテンアメリカに供給したい思いに共感されているとのこと。自身が設立した会社で、世界中の会社のお手伝いをしている。

サンバイオがどれだけ世界的メガファーマになろうと、平気で退職されたと思う。山本さんのサンバイオ退職はショッキングであったけど、今日のご自身のキャリアや苦労話も聞いて、退職はむしろ必然で当然であると思った。SB623について「発売できる見込みですので」のご発言を信じ、静かにSB623の上市を待ちわびたい。そしてその暁には、適応疾患&地域拡大のために、シニアアドバイザーとして、大いにサンバイオの力になってくださる方だと思う。

山本さん、素晴らしいご講演ありがとうございました。

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第一三共の「デリタクト注」（一般名＝テセルパツレブ　ウイルス名＝G47Δ　開発名＝DS-1647）が承認取得されたと昨日発表された。

本剤は、「先駆け指定制度」と「オーファンドラッグ指定」のダブル指定と言う点と、遅延を重ねていた点で、サンバイオのSB-623と似ており非常に注目していた。（※この２剤がウイルス製剤と再生細胞薬だというそもそものモダリティの違いは置いておきます。）

詳しくは、本ブログの記事

「第一三共のDS-1647（G47Δ）比較に見るサンバイオの可能性」

http://bouchan.info/archives/27599482.html
参照。

「デリタクト注」は

２０２０年１２月２８日申請

２０２１年６月１１日承認取得発表

上記スケジュールのように、先駆け指定制度で言われている通り、きっちり６ヶ月で承認されている。PMDAの皆様お疲れ様でした。

「めでたい」と聞き流すニュースのはずだったが、妙に１点気になる情報があった。先駆け指定を受けているから、承認ありきで申請受理されたわけだけれど、承認取得に対して、某会社がインタビューした際の第一三共のコメント「当局と十分に相談した結果、承認に至った。安定供給に努める。」の一言。なんでもないコメントだけれど、妙に印象に残った。

なぜなら

「当局と十分相談」

「安定供給に努める」

の２点は、サンバイオも従来これでもかと言及してきた２点だからだ。サンバイオの今までの説明を総合的に見て、

「当局と十分相談」

「安定供給に努める」

真っ最中だろうし、「デリタクト注」のように、ある日突然申請IRが出てくるだろうことを直感的に思った。考えすぎなのかもしれないが、直感的にサンバイオの順調さを感じた。（ただの個人的インスピレーションです。）

もう一つ。

先週エーザイの２日連続ストップ高の要因となったアデュカヌマブは、２０１９年３月に治験失敗としてからの、１０月に打って変わって新薬承認申請予定と突如の発表している。この治験中止からの逆転劇を経て、先週２０２１年６月７日FDAが承認というメークドラマを演じている。

この２例から言えるのは、

・治験中止

・申請遅延

ということが日常のように起こるのが製薬界（特に画期的新薬）だということだろう。サンバイオに対する必要以上の落胆や失望は、ある意味、この業界特有の事情の株式市場への啓発不足感も否めない。特に我々個人投資家に対しても。これから東証や製薬企業全体が、よりわかりやすく説明してくださればと我儘に思うと同時に、こういった拙いブログ等通して、素人ながらに少しずつ考えていければと思う。

引き続き「当局と十分相談」して、しっかり「安定供給に努め」てください。応援していますサンバイオ！

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先週届いたサンバイオの「2021年1月期株主通信」をゆっくりと読んでみた。思ったことをここに。

①人材採用の頼もしさ
３月の機関投資家向け決算説明会で辻村副社長が説明されたことと同じことだけれど、人材採用による組織体制の強化について改めて記載されていた。

「 グローバルでサプライチェーンを強化し長期的視点に立った製造計画を立案することが可能となり日本・アジアへの製品供給や将来的にはグローバル臨床試験への供給などを実施できる体制となりました。」とある。口で言うのは簡単だけれど、こうやって人材を採用しているところに会社の一層の成長の確実性が見てとれる。またシンガポール子会社について言及している中で、「世界で通用する人材も多く様々なグローバルファンクションのリーダーとなる人材を今後も継続して採用できると見込んでいます。」の記述も見られた。薬があっても、人がいなければ話にならない。今は力を貯める時。近い将来の国内申請と、それに伴う爆発的な成長に期待する。

② MSC2の視神経炎適応について2020年3月にOcumensionと提携を行なっている。改めて考え直すと、SB623の様々な適応症（脳梗塞や脳出血など）についての開発以外で、他の細胞薬（SB618やSB308など）の進捗が話題に上らないのはもったいない。そう見ると、パイプラインの進行としてこのMSC2の進行をOcumensionの力を最大限に借りながら進められないだろうかと思った。

③ 大株主に前年度までいなかったSBI証券が再度入っていることに気がついた。SBI証券は、バイオ界ではアキュセラの悪前例もあったとは言え、言わずも知れた国内トップの大手主要証券会社。2018.1末に約40万株→2019.1末に約90万株→2020.1末で大株主から消え→今回2021.1末で約24万株で返り咲いている。これが何を意味するのか、SBI証券の動向も気にかけておこうと思う。

薬事・食品衛生審議会 (薬事分科会)は例年６月・９月・１２月・３月に大体行われている。６月、遅くとも９月の申請を心待ちにしている。
がんばれ！サンバイオ！！ 

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本業の仕事が激忙しくなって、なかなかブログの更新ができない。。。悲しい。。。それでもサンバイオの躍進を心では毎日願っている。

先日、第８回定時株主総会招集通知が届いた。早急に、人員が増えているか減っているかを確かめた。減っている場合、SB623上市が実情かなり厳しいと読もうと思っていた。増えていた場合、安心して見守ろうと決めていた。
さて、実際は・・・・
















◎従業員数の変換
2014.1.31　１２名（東京１　米国１１）
2015.1.31　１３名（東京２　米国１１）
2016.1.31　２３名（東京５　米国１８）
2017.1.31　３７名（東京９　米国２８）
2018.1.31　３２名（東京８　米国２４）
（2018.11.1 TBI達成）
（2019.1.29 stroke未達）
2019.1.31　４３名（東京１２　米国３１）
2020.1.31　７４名（東京３０　米国４４）
2021.1.31　８５名（東京３６　米国４９）


無事に１１名の増加！
会社の真実の成長が垣間見れ安心した。
従業員数増加の理由は
2020「市販後の安定供給体制構築に向けたものであります。」
2021「市販後の経営体制構築に向け事業部門及び管理部門を増強したためです。」
とされている。2021よりも2021、一層上市に向けて進んでいると感じる。

さて、同封の、議決権行使をどうするか。今回は全て「賛」とするのではなく、叱咤激励を込めて、議案によっては「否」でも行使をした。脳裏に浮かぶのは、先日ラクオリアに株主提案をして話題になった柿沼さんの存在。総会で完勝し、自身の思い描く経営方針にこれから刷新されていくことだろうと思う。形骸化した株主総会が多いと言われる日本において、大きな一石を投じている。かっこよすぎる。自分ごときが柿沼さんを引き合いに出すのもおこがましいが、何にでもイエスマンにならずに、大河の一滴であっても、サンバイオの方針に対して、否なら否と言っていきたい。（もちろん応援の意味を込めて！）


１１名の人員増加は、会社の更なる成長への本気度と、SB６２３の上市実現度の高さだと読み取った。申請IRまでは苦しい日々が続くと思うが、申請IR一発で、風向きは１８０度転換する。 複合FMMSを用いての慢性期脳梗塞適応に関する当局含めた動きも楽しみ。心穏やかにまずは申請IRを待ちたい。 がんばれ！サンバイオ！！

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一度リスクオフしたサンバイオ株を買い戻すことにした。それは、1月頭の２つのサンバイオIR（Neurology誌での発表及びモルガンカンファレンスでのプレゼン予定）を見たからではない。1月5日に第一三共のDS-1647（G47Δ）（がん治療）が申請をしたからだ。この申請ニュースは、正直自分にとって相当インパクト大だった。第一三共は、複数のパイプラインで先駆け指定を受けているも、「再生医療等製品」で受けているのはこのDS-1647だけ。しかも、SB623と同じく「先駆け審査指定制度」&「希少疾病用再生医療等製品指定」を受けている。この２つの指定を受けている再生医療等製品はSB623とDS-1647とつい先日上市されたノバルティスファーマのゾルゲンスマの３品だけだと思う。そう言う意味で、DS-1647の動行はとても気になっていた。DS-1647は遅延を重ねており、申請ができないのなら、SB623もきっと無理で、両方お蔵入りするのかもしれない・・・と年末に再生医療等製品特有の難しさを慮っていた。それが、1月5日に申請IRの吉報だった。

DS-1647は以下のような経緯を踏んだ。 

2009年~14年東大の藤堂教授が臨床研究を実施し、安全性を確認
2015年フェーズ2医師主導治験を開始
2016年2月先駆け審査指定制度の対象品目に指定(第一三共と藤堂教授が共同申請)
2016年7月初めて決算報告でDS1647について触れられる。
2017年7月希少疾病用再生医療等製品指定
2019年4月解析結果を決算説明会で取り上げ、19年度上期に日本での承認申請を表明
2019年10月製造委託先であるデンカ生研においての商業的規模での製造体制が確立できていないことを理由に下半期での申請へと１回目の遅延を表明。
2020年4月20年度上半期の申請へと２回目の遅延を表明。
2020年10月20年度下半期の申請へと３回目の遅延を表明。
2020年12月無事申請（年末12月28日申請でIRは年明け1月5日に発）

このように３度の申請遅延を表明して無事申請に漕ぎ着けた。申請に慣れた大手でもこう言う遅延が起こる。申請を初めて行うサンバイオは申請へのタイムラインに載せながらも遅延の表明になってしまっているが、よく健闘していると感じる。

この経緯を見るとサンバイオと似ているなと思う点が２つある。
①製造体制の確立を課題に上げていた点。デンカ生研IRによると、「G47∆ はウイルスそのものを製剤化するため、 その商用生産には、大規模なウイルス製造方法や試験方法の確立が必要となっており、それには特別な技術と経験が必要となる」。「試験方法の確立」や「特別な技術と経験」こう言った言葉をSB623でもよく耳にする。
②パイプラインの豊富さからと言う理由もあろうが、申請遅延の詳細は申請まで語られなかったし、IRに確認を入れても「課題の具体的な内容については、お話をさせていただいておりません。」と非開示を貫いていた点。
ともあれ、無事に申請に至っている。サンバイオの申請も2021の上半期or下半期にはなされると、今までの会社の言及含めて考えても現実的に思える。

DS-1647は、
2016年2月先駆け審査指定
2017年7月希少疾病用再生医療等製品指定
2020年12月承認申請

SB623は、
2019年4月先駆け審査指定
2020年6月希少疾病用再生医療等製品指定
2021年承認申請（※筆者の期待を込めた予想）

タイムスパンについても気になってゾルゲンスマについても調べてみた。

ゾルゲンスマは、
2018年3月先駆け審査指定制度
2018年10月希少疾病用再生医療等製品指定
2020年3月承認申請
各種指定からたったの２年で申請に漕ぎ着けている。 

サンバイオの2021申請は十分見込める。（というか見込めないと困るけど。） 

※メモ
DS-1647は、中間解析で有効性が確認され治験を早期停止。非無作為化で非盲検試験。症例数は３０（１３例で中間解析）。主要評価項目は１年生存割合。副次評価項目は全生存期間、無増悪生存期間(PFS)、腫瘍縮小効果、安全性。定位脳手術による腫瘍内投与、最大6回投与。

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サンバイオが、SB623の申請の遅延を表明した。今月中の申請を期待・予想していただけに、残念でならない。

４日前の電話対応廃止のお知らせは非常に残念で、すぐに持ち株数を大幅に減らした。（不本意ながら。しかし、いずれまた減らした以上に買う。）どう斜に読んでも、４日後の決算での「良発表はない」と解釈できたからだ。振り返れば、慢性期脳梗塞の主要評価項目未達発表前日（2019.1.28）も業績予想下方修正というサインを出してきたと思っている。これらのサインは、株主への遠回しの配慮からか、はたは合法的インサイダーか。どちらかは分からないが、今回のサインは、機敏に察知した。断腸の思いで持ち株数を減らした。この経験は、投資家としての今後の経験に生かしたいと思う。２０２０年３月の決算説明会電話会議（いわゆる２回目のサンバイオショック後）において、森社長の「（2019年12月の1回目の申請延期について）大きな変更にも関わらず説明が不足していたことを反省しています。」「申し上げられることないことございますが、これからしっかりと開示を行なっていきたい。皆さんにその時点での最新の状況について、しっかりとご報告をしていく所存ですのでよろしくお願いします。」の低姿勢はどこへ言ったのか。この時の改まった会社の姿勢はどこへ言ったのか。不満は募るが、サンバイオを応援したい・応援する気持ちはなぜか変わらない。以下、今回の件で特に気になる２点に絞って考えてみる。

①「なぜ遅延しているのか。」
②「会社が匂わせてくるセンシティブさにどれほどの信憑性があるか」
この２点について考えてみたい。


①「なぜ遅延しているのか。」

サンバイオが指定を受けている「先駆け審査指定制度」は「対面助言・事前面談」→「先駆け総合評価相談」→「承認申請」→「審査」→「承認」へと進む。
「先駆け総合評価相談」は「品質」「非臨床」「臨床」「信頼性」「GTCP」の５区分で、最初の区分の資料提出から最後の区分の申請確認文書の伝達までは、4ヶ月程度が目安となっている。なので、この「先駆け総合評価相談」に入っているかどうかは非常に重要なことだが、機関投資家説明会での質問においても、「答えられない」で通されている。史上初の再生細胞薬だから当局も慎重なのだろうか？申請延期の３つの理由について前回９月と今回１２月の情報を表にまとめてみた。



９月より進んでるのかいないのかよく分からない。「計画通りに進捗」ということは、１月末日は遅延する公算が大きいけれど、２月ぐらいにはできそうっていうことだろうか。そう考えたいが、「計画通りに進捗」の論理的説明が不足していると言わざるを得ない。

「商業生産に必要な管理体制の構築」と「規格試験の確立」の２項目が
A:不十分なために「先駆け総合評価相談」にそもそも入っていない。
のか、
B:「先駆け総合評価相談」に入っているが、２項目のどちらかに瑕疵があって、それ以上進めない。
のか、
どちらなのか。投資家に明かされてもいいのではないかと思う。如何せん、投資判断がしずらい。このあたりは憶測でしか物が言えない。９月段階で、森社長が「現時点では予定通り進捗しており、今期中の申請に向けタイムラインには乗っています。ただ、確実にできるかというと、これから当局との話し合いの中で新たに対応しなければならないことが出てくる可能性もありますので、そこは断言するのではなく、特に投資家の方々に対してはリスクについてもきちんとお伝えしています。」発言をしている。（AnswersNews2020/09/24）今回の「計画通りに進捗」IRを見ても、あくまで順調で、１月末は無理でいろいろあるのも事実だが、確実に進捗しているということでいいのだろうか？こう考えていくと気になるのが、当局がらみ・薬機法がらみのことで以下②に続く。（薬機法、仕事が休みの日に改めて読んでみようと思う。今夜は時間がないので深くは考察できず。）

②「会社が匂わせてくるセンシティブさにどれほどの信憑性があるか」

今回の一連の会社発表には、安易なことは言えないというセンシティブさが非常に感じられる。

「お問い合わせ頂いた方のみに非公表の情報が開示される虞（おそれ）に配慮し」→投資家視点。薬機法がらみ？
「当社グループにおける技術的な極秘事項等に含まれるため、開示は控えさせて頂きます。」→会社視点。

「当局との相談状況は非開示事項に該当するため、当社としてコメントすることはできません。」→当局視点。薬機法がらみ？

「現時点から承認申請が許可され、次に承認が認められるまでの期間は、当局との協議内容等について、当社グループにおける技術的な極秘事項等も含まれること等から、機微な取り扱いが求められます。そのため、当局との協議の内容及びその状況については、承認申請時期の予定等も含めて開示を控えることになります。」→会社視点。当局視点。薬機法がらみ？

・投資家にとって
・会社にとって
・当局にとって
・法に則って？
リアルに機微な時期なんだろうと読める。

「納期を言えないなんておかしい」とか「期限ぐらい責任ある会社なんだから明示しろよ」という類の批判は当たらないと思う。それぐらいセンシティブな時期であるということを慮って、腰を据えて承認申請を待ちわびてもいい気がする。
 



サンバイオに期待する方々が、今までも、これからも多いのは、
◎TBIでは、FMMSのベースラインからの改善量は、SB623投与群で8.7点に対し、偽手術群では2.4点。（組み入れ患者61名）
◎慢性期脳梗塞では、梗塞巣サイズが一定量未満の患者77名(組み入れ患者163名の47%)を対象に、複合FMMSエンドポイントで、偽手術群26名のうち19%の改善に対し、SB623投与群51名のうち49%に改善が見られ、統計学的に有意な結果(P=0.02)。
というエビデンスがあるからだ。これを知らずに、サンバイオを批判するのはお門違い。 

 ２ヶ月後の２月１日にはシンガポールに子会社が設立されることになっている。この進捗具合がどうなるのか注目したい。今後の直近カタリストはこれになるだろうか。TBIの国内申請は、SB623が世界に羽ばたけるかどうかの試金石だと思っている。これができるのとできないとでは、雲泥の差。 国内申請できるのであれば、あとは時間がグローバル企業へと押し上げていく。よって、超長期で応援するのみ。できないのであれば、応援する意欲が衰退する。それがはっきりするのであれば、保有は続けるが持ち株数はさらに大胆に減らそうと思う。（と言っても、医学の進歩という面で応援はしたい。）今回の件で、応援の視点をもちながら、もっとクリティカルシンキングをベースにサンバイオを見なければ、自分は投資家として成長できないと感じた。不本意ながらの持ち株数減少に現在なってしまっているが、応援したい気持ち、応援する気持ちは、変わらずにある。早々に、自分史上最高の保有数に取り戻したい。それをすべきかすべきでないかも含めて、投資家として、サンバイオ応援団として、またこのブログ上で色々と考えてみようと思う。

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医薬品業界は、低分子化合物→バイオ医薬品へのパラダイムシフトが現在進行形で起こっている。研究開発投資の「量」が重要だった低分子化合物時代は、事業規模の大きいメガファーマが有利だった。しかし、現在主流になりつつあるバイオ医薬品時代は、研究開発投資の「効率」が重要で、小回りと自由の利くバイオベンチャーが開発主体になっている。これら創薬のパラダイムシフトにより、バイオベンチャーの存在感は増加中。アメリカでは、 2016年FDAの新規承認20個のうち、大手は5個に対して、ベンチャーは15個と言う差。 さらにオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）で見ると、非オーファンでは大手への導出が一般的でも、オーファンでは自社販売まで手掛けることが現実に可能であり、ベンチャーでも自販を目指す企業が主流になっている。 サンバイオもこれに当たる。米国では、２０１１年～２０１６年の５年間で見ると、オーファン１０４製品中、起源企業（発見者）がベンチャー６６大手３８。販売企業はベンチャー５３、大手５１とベンチャーが大手に勝る。ちなみに非オーファンでは大手が強い。サンバイオのSB623がオーファン指定を受けていて、やはりこれから開花していく可能性を秘めている。なかなか一直線に成功に進めず、もどかしさがあるのも、このパラダイムシフトの真最中であることに起因すると言って過言ではないだろう。国内初の自販までできる再生医療のパイオニアになろうと今もがいている最中で、１月末までの承認申請ができたとしたら、ついにこれが叶う。

米国では、成功モデルの1つとしてオーファンドラッグを契機としたバイオベンチャーの成長事例が増加している。（以下スライド）  

スライドにあるように、対象患者を絞ることでリスクを軽減しつつ、バイオベンチャーならではの機動力を強みにオーファンドラッグの開発・販売を行うことで成功した企業が多数存在する 。特にサンバイオに対してよく引き合いに出される以下のギリアドは好事例だと言える。SB623が国内オーファンTBI適応を皮切りに、対象疾患を拡大し、ギリアドのように波に乗っていくことを期待したい。 


話は変わるが、「オーファン指定（希少疾病用再生医療等製品）」さらに「先駆け審査指定再生医療等製品」の両方が適用されているのは、ノバルティスファーマのゾルゲンスマ（承認済み）とサンバイオのSB623だけになる。ゾルゲンスマは薬価１億6707万7222円というびっくり価格で、特定の患者様を救えると言う点では光しか見えないが、普及や採算性と言う目で見れば未来が明るいとは言えない。サンバイオは、グローバルな普及と採算性を併せ持って成長できる素地を持っており、日本版ギリアドになることを夢見たい。

「バイオベンチャー」と一言で言っても、経産相がまとめているように、
「シーズ発掘プラットフォーム」であるペプチドリームやナノキャリア
「自社品があるシーズベンチャー」であるタカラバイオやラクオリア、アンジェス

「導入品を用いてのシーズベンチャー」であるそーせいやジーエヌアイ、メディシノバ

「再生医療」のサンバイオやヘリオス

「がん免疫」のテラやメディネット

とグルーピングされる。冒頭述べたように、医薬品業界はパラダイムシフトの現在進行形で、日本の創薬型バイオベンチャー３０社の中から、ギリアドやバイオジェンのような存在がそろそろ出てきてもおかしくない。「オーファン指定（希少疾病用再生医療等製品）」さらに「先駆け審査指定再生医療等製品」そして、米国RMAT指定を受けているサンバイオは有望株の筆頭ではないか。SB623の国内上市は、グローバルローンチへの足掛かりになり、飛躍的発展への第一歩になる。

サンバイオが有望だと言えるエビデンスには以下のものがある。 

○TBIでは、FMMSのベースラインからの改善量は、SB623投与群で8.7点に対し、偽手術群では2.4点。（組み入れ患者61名）

○慢性期脳梗塞では、梗塞巣サイズが一定量未満の患者77名(組み入れ患者163名の47%)を対象に、複合FMMSエンドポイントで、偽手術群26名のうち19%の改善に対し、SB623投与群51名のうち49%に改善が見られ、統計学的に有意な結果(P=0.02)。

TBI、脳梗塞共に、薬効は示されている。株式市場はTBIが成功、脳梗塞が失敗と言う2019の情報からアップデートできていないと思う。2020現在正しくは、TBI成功、脳梗塞追加解析によって統計学的優位差ありだ。

経産省の資料は、バイオベンチャーを取り巻く投資の話もよくまとまっており面白い。米国のバイオベンチャーをみると、上場後の安定かつ柔軟な資金調達が成長を加速している 。アメリカは、機関投資家を主とする継続的な支援により、 赤字期間でも一社平均400億円を調達している。 ショッキングなことに、上場後バイオベンチャーの時価総額を比較すると、日本は米欧のみならずアジア諸国にも劣る。

ではなぜ日本の機関投資家は日本のバイオベンチャーに投資できないのか、次の表がよくまとまっている。


バイデン新大統領誕生ニュースからの安心感もあって、日経平均は本日２９年ぶりの高値２４８３９円。コロナ禍も日本の公的マネーに日本株は支えられている現状であるが、公的マネーがどれほどバイオベンチャーに流れ込んでいるのか。。。そーせいの株主さんたちが、東一鞍替えを心待ちにしているのもよく分かる。個人で株式に投資せず預貯金に走る国民風土と合わせて、日本と言う国の投資環境は改善せねばならぬと問題意識を持つ。（自分が専業になれた暁には、この改善も尽力したいことの一つ。）グローバル視点で見ると、サンバイオを取り巻く投資環境は決して良いものではない。申請への疑心暗鬼からここまで株価が低迷するのは日本市場故の現象ではないか。だから、多少の株価の変動に心を動かしてはならない。先述のエビデンスとオーファン獲得の実績から、未来の可能性に着目すれば、とても期待が持てる会社だ。 

自分のこのブログも、無駄か？先鋭的か？承認申請の可否によって評価は別れていくと思う。ともあれ、グローバルな視点でサンバイオを見れば、サンバイオの明るい成功の道に一点の陰り無し。遅くとも１２月１４日（と思われる）の決算には全てが分かることと思う。がんばれサンバイオ ！

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※個人の単なるお楽しみ予想です。
※サンバイオの応援と、私個人の勉強を企図した記事です。
上記２点ご留意の上、お読みください。

世界初の再生細胞薬SB６２３の承認申請期待が高まっている。しかし、サンバイオは「申請ゴール」とは思っていない。そのはるか先を見ている。だから「１０月中に申請を！」「申請はまだか？遅い！」という方の気持ちはよく分かるが、そう焦るものでもないと個人的には思う。・・・とは言っても・・・

「先駆け総合評価相談」は「品質」「非臨床」「臨床」「信頼性」「GTCP」の５区分からなっている。最初の区分の資料提出から最後の区分の申請確認文書の伝達までは、4ヶ月程度が目安となっている。

 ②と③が、先駆けの５区分のどこに入るのか。おそらく、「品質」「信頼性」「GMP」だろうか。だとしたら、この３区分については９月の段階では資料提出をしていないと仮定できる。また上図からうかがえるのは、「搬入」即「申請可」ではなく、「照会事項送付・回答提出」等サンバイオと当局（PMDA）がやりとりを踏まえる様子。なので１０月申請はほぼないと読む。１０月１１月には搬入し、１２月（ひょっとすると１月）にはやりとりを終えて「申請可」としたい意向ではないだろうか。


________________________

【結論】

１２月が濃厚

※繰り返しますが、単なる個人が楽しんで予想しているだけです。
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サンバイオには、可能であればこのあたりの進捗具合を公表して欲しいと思う。投資家の「安心」を得るのも、上場企業の大切な経営戦略ではないでしょうか。（IR担当の方のお目に触れる機会がありましたら、ぜひよろしくお願いします。）

１月あるいは１月以降予想も相手（当局）あってのことなのであり得るかもしれないが、「私が社長として直轄で進めてきた外傷性脳損傷の国内申請のプロジェクトも、今後は辻村が引き継ぐ。辻村が執行の責任をとり、私はグローバル戦略を見ていく。」（森社長　四季報ONLINE 2020.10）発言から粗方の目処が立っているのだと思う。さらに、シンガポールの子会社設立表明などなど、申請への本気度は高く、その先へ駒を進めていこうとする会社の姿勢には頼もしいものを感じている。

秋の夜長、予想をして楽しんでみた。承認申請がなされれば、サンバイオはバイオベンチャーから製薬企業への大きな転換を図れる。だから申請が楽しみで仕方がない。がんばれサンバイオ！１２月の素敵なクリスマスプレゼント、楽しみにしています！

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①シンガポール考

サンバイオが、シンガポールに子会社設立を表明した。

厚労省資料https://www.mhlw.go.jp/file/06-Seisakujouhou-10800000-Iseikyoku/0000074947_6.pdfによると「シンガポールは、世界的に主要な物流ハブであることや政治的安定のほか、新薬審査が明確で、法人税が低いといったメリットがあることに加え、シンガポール経済開発庁(Singapore Economic Development Board:EDB)がバイオ医薬を長期的な国家成長戦略に掲げ、積極的な誘致を進めていることもあり、多くの医薬品グローバルメーカーが進出している。本調査の対象企業についても10社全てがシンガポールに現地法人を有している。」とされている。他事例で調べてみても、世界のメガファーマがこぞって進出しており、アジアでの製薬業界の中心地であることは間違いない。アジア太平洋地域は成長が著しく、今後日本のGDPを抜いていくとみられる国も多い（汗）。その新興国の重要な市場にアクセスしやすいのは、シンガポールだ。

武田薬品は、アジア太平洋を含む新興国の事業を担当する部門「Emerging Markets Business Unit」の本部を、２０１５年にわざわざスイスのチューリッヒからシンガポールの「バイオポリス」内の新オフィスに移転している。バイオポリスは生体医療工学分野の官民連携研究開発拠点として建設された高層ビル群。国家挙げてバイオに力を入れている。

辻村副社長や、山本事業部長が過去に勤めた参天製薬はASEAN地域での規制情報の迅速な入手と、ASEAN・インド地域での承認取得を加速させ、ASEAN事業の拡大を目指すとして２０１３年にシンガポールに現地法人「サンテン・ファーマシューティカル・アジア・プライベート・リミテッド」を設立。特筆すべきは、参天製薬のこの強烈なグラフ。https://www.santen.co.jp/ja/ir/document/pdf/mtg2020_1q.pdf　
 

 シンガポール進出後のアジア事業の伸びが半端なく、サンバイオも今後、このような軌跡を描くことを期待したい。２０２０総会で森社長が「販売面につきましては山本が日本・アジアの責任者として事業部長としてやっていますが、彼の元に実際の販売、ブランドを担当していくようなチームですとか、或いはメディカル・アフェアーズのチーム、或いはですね、薬価の交渉をしていくようなチームですとかを現在、チーム化しつつあるところであります。」と言っている。山本事業部長がシンガポール社長になり、今後ご活躍されていくことを応援したい。

②1月末までのSB６２３承認申請の可否考

振り返れば2019年

4月にSB623がTBI適応で厚生労働省「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定を受けた。

10月18日発行のブリッジレポート内で森社長が「まずは、日本における外傷性脳損傷の今期2020年1月期中の承認申請、来期2021年1月期中の販売開始という計画の進捗に期待していただきたい。」という発言をしている。この発言の罪は重い。

そして12月13の決算短信の中で、TBI申請の遅延を表明。

という経緯があった。

先駆け指定を受けた後は、「対面助言・事前相談」→「先駆け総合評価相談」（「品質」「非臨床」「臨床」「信頼性」「GTCP」の５区分からなっており、最初の区分の資料提出から最後の区分の申請確認文書の伝達までは、4ヶ月程度が目安となっている。）→「承認申請」となる。2019年の10月頭には「先駆け総合評価相談」に入っていないと2020年1月末の期日には間に合わなかったことになる。10月発行のブリッジレポートのインタビューを何月に受けたかはわからないが、ブリッジレポート発言は未熟で不誠実な会社の対応であったという非難は甘んじて受けなければならないと思う。（ちなみに、この号の更新だけ不自然にIRされていない。）４月に指定を受けたばかりであり、「細胞製品を商業用に作っている企業は世界的に見てもまだ少ない。そんな中でやっているので、すべてを想定し切れなかったということですね。（2020AnswersNews　森社長）」ということを差し引いても、2019夏頃には、申請延期をしなければならない状況は分かっていた可能性もある。この辺り、いつか総会に行けた際には質したい。2020の現状、株価が上がらないのも、こういったことへの市場の不信感があることも間違いないと思う。

↓

では、2020秋、今の現状はどうか。

2020年9月24日に出たAnswersNewsのインタビュー記事で森社長が「現時点では予定通り進捗しており、今期中の申請に向けタイムラインには乗っています。」と述べている。これは現時点で先駆け総合評価相談入っていなければできない発言で、やはり先駆け総合評価相談に入っていて順調であると見ていいと思う。（先述の2019年ブリッジレポートの事例があるので、信用しすぎは危険であると思うが、2019と2020では背景が全く違う。その背景とは以下の通り。）

２０２０年９月の決算説明会では概略以下のように述べられた。

申請延期の３つの理由について→「かなりの手応えのある進捗を経てきております。」

▽製造委託先への技術移転→「概ね完了」

▽商業生産に必要な管理体制（特に「原材料管理」「品質保証」「分析体制」）の構築→「品質保証体制はかなり充実してきている。」（他は説明の中で省略されたので把握しきれず。）

▽規格試験の確立→「ロバストな堅牢性の高い方法の開発の最終段階」

今のところ、タイムラインに乗っている事は間違いないと信じる。森社長が言うように、予期せぬ課題が出現した際はしょうがないが。ちなみに、「４ヶ月程度目安」の「先駆け総合評価相談」に仮に9月初日に入った場合、12月末を目安にすべての区分の提出を終えなければならない。7月初日だとしたら今月末が目安。承認申請まで目前であると信じる。人員の増加やシンガポール子会社設立、SB623の販売名（「アクーゴ」「サンステムザ」「ゼルブリッジ」）の商標登録出願済、販売体制の８割構築など、上市への本気度は、我々投資家より、サンバイオ社員さんたちの方が高いかもしれない！
自分は今まで通り俄然サンバイオを応援します。がんばれサンバイオ！

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（※不勉強なところもあるので、間違いもあると思います。随時訂正や修正をしていきます。）

SB623の日本国内開発への集中&近い日程での上市が明瞭になってきた。
サンバイオ発表の下資料をもとに、「国内だけでの市場規模」予想を立ててみようと思う。

TBI４万人　脳梗塞７８万人　脳出血１４万人　合計９６万人
残念ながらこれら全ての方に効く訳ではないことが明らかになってきた。
TBIについては「調査日当日に医療機関を受療した患者の実数から病院を受診する患者数を推定」値で２１００人。しかし、「通院していない在宅のみの方も５割」らしいので、潜在的患者様はそこそこいらっしゃる。多すぎかもしれないが4分の１の１万人と今回する。
脳梗塞については、先の発表より梗塞巣が一定以下の方限定。４割の方対象とする。
脳出血については治験はこれから。これも４割の方と想定する。
これらの情報から、ざっくりと、SB623は１万人＋３１万２千人＋５万６千人＝３７万８千人のお役に立てるとして計算することにする。

現在、上市されている再生医療等製品は、
①キムリア点滴静注（3349万3407円）
②ステミラック注（1495万7755円）
③テムセルHS注（86万8680円）
④コラテジェン筋注用（60万360円）
⑤ゾルゲンスマ点滴静注（１億6707万7222円）
⑥ジェイス（採取・培養キット446万円　調整・移植キット15万4千円）
⑦ネピック（975万円）
⑧ハートシート ５枚（1476万円）
の８つしかない。
いずれも原価計算方式で算出されている。（と思う。）

SB623も、類似薬がないことから原価計算方式で算定すると思われる。原価計算方式は製造原価（原料費、労務費、製造経費）や販売管理費（研究開発費、一般管理費、販売費）、流通経費を積み上げ、そこに企業の利益を乗せた額を薬価とする方法。（再生医療等製品の平均的な営業利益率は今後の検討課題で定まっておらず、「ハートシート」は保険医療材料扱いのため5.8％、「テムセルHS注」は医薬品扱いのため15.9％。）そしてさらに、補正加算がつく。
（SB623は、①〜⑧にはない他家細胞なので、驚くような高額医療製品にはならないはず。）（ちなみに、SB623が受けている「希少疾病用再生医療等製品」「先駆け審査指定再生医療等製品」の両方が適用されているのは、⑤のゾルゲンスマだけ。） 

 補正加算には7つある。下表参照。

https://answers.ten-navi.com/newsplus/14330/
 
SB６２３の場合、
A:画期性加算（７０％〜１２０％）
B:市場性加算I（１０％〜２０％）
C:先駆け審査指定制度加算（１０％〜２０％）
が加算される。（Aは予想。BとCは確定。）
ただ、これまでにA:画期性加算をとった品目は5品目だけしかない。

①免疫抑制剤「プログラフ」（一般名・タクロリムス）アステラス製薬
②脳保護薬「ラジカット」（一般名・エダラボン）田辺三菱製薬
③抗真菌薬「ファンガード」（一般名・ミカファギンナトリウム）アステラス製薬
④C型肝炎治療薬「ソバルディ」（一般名・ソホスブビル）ギリアド・サイエンシズ
⑤抗ウイルス薬「プレバイミス」（一般名・レテルモビル）MSD（←２０１８に３年ぶりに適用）
相当にハードルが高そうだ。しかも、画期性加算が無理だとしても、有用性加算が可能だと思っていたけれど、条件付き・早期承認の対象品は、有用性系加算の対象となっていないらしい。条件・期限付き承認で暫定的な承認を受けた場合の薬価については明確に保険薬価と切り分ける必要性が指摘されていて、また、暫定的な薬価について、「条件・期限付き承認時価格」という呼称が提案されている。

SB623は、
①他家細胞
②「希少疾病用再生医療等製品」「先駆け審査指定再生医療等製品」を両方受けている
③条件・期限付き承認を取る想定
④一剤多適用

結局前例がないから、SB623の薬価は調べても考えても自分ごときではわからない・・・と言う結論になってしまった。泣。（詳しい方いらっしゃればご教示くださいm(_ _)m）全くわからないけれど、２０年かかったことへのリスペクトを含めて「２００万円」で考えてみよう。（適当すぎでごめんなさい。）

２００万円×３７万８千人＝７５６０億円の市場規模。
営業利益２割だとしたら、７５６０億×０.２＝１５１２億円。
日本国内市場は大したことないと言う方もいらっしゃるが、いやいや、そこそこ保守的に考えても相当のものだ。国内だけで約１５００億の利益。

今後、TBIの国内申請→承認→薬価収載、海外でのパートナー出現、脳梗塞・脳出血以外の他適応の進捗具合など、カタリストに富むサンバイオ。
具体的な薬価想定をする段階まで進んできたことに喜びを感じる。まずは１月末までのTBI国内承認申請を期待するし、楽しみでしかない。
がんばれサンバイオ ！

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サンバイオが、決算と合わせて、「再生細胞医薬品「SB623」慢性期脳梗塞を対象とした米国でのフェーズ2b臨床試験の追加解析結果及びこれに基づく脳梗塞・脳出血プログラムの国内臨床試験の開始検討について」を出してきた。TBIの国内申請一点を見つめていた自分にとって、予想しない動きで驚いた。（にしても、俄然TBI国内申請が気になっている。）

『FMMS 上肢スコア (≧ 6ポイント)、FMMS 下肢スコア (≧ 4ポイント)、FMMS 総スコア (≧ 9ポイント)の3つのFMMS改善基準(ベースラインからの改善)のうち、投与後6カ月時点で少なくとも1つを達成した患者の割合」を複合FMMSエンドポイントとし評価したところ、偽手術群26名のうち19%の改善に対し、SB623投与群51名のうち49%において改善が見られ、統計学的に有意な結果を示しました(P=0.02)。この複合FMMSのエンドポイントは、本試験の主要評価項目「投与6カ月後にFMMSがベースラインから10 ポイント以上改善した患者の割合」と比較しても、治療効果の臨床的意義を説明できると当社グループは考えています。』

意味深で、行間を深読みしてしまう。脳梗塞復活で期待が増す。

「FMMS」についてはっきり分らねば投資判断にならない方も多いと思う。（実は自分もよくよくは分らない。サンバイオには、FMMSポイントについて整理し直して説明してほしい・・・）なのでここで一旦整理を。

FMMSとFMAの違いについて。

「Fugl-Meyer Assessment」はFMAのことで、脳卒中片麻痺患者に対する評価法の一つ。これはググればたくさん情報がヒットする。

このFMAから運動機能(上下肢)の評価項目だけを抜き出したものが「FMMS」だと思われる。

FMAは２２６点満点。FMMSは１００点満点。

FMAの評価項目は、運動機能（100点）、感覚機能（24点）、バランス（14点）、関節可動域（44点）、関節の痛み（44点）で、全部満点であれば226点。

FMMSの評価項目は、これらから上下肢に絞って１００点。

この１００点満点の中で６ポイント、４ポイント、９ポイントと言われても・・・と思われる方もいるかもしれないけれどそうではない。

TBI治験で複数見られた例えばFMMS３０点の改善は、例えばFMAのバランスや感覚機能で「満点」が楽に取れるレベル。関節可動域や関節の痛みに絞ってみたとすれば「驚くべき改善」と言えるレベル。リハビリ療法士さんの話では「FMA１０点の改善」だけでも現場では驚くべき変化らしい。ならば「FMMS９ポイント」はなかなかの出来事に当たる。

４ポイントや６ポイントは、それに比べれば心許ない気もするが、２２６点満点の話ではなく、１００点満点での出来事なので、評価できるのだろう。「投与6カ月後にFMMSがベースラインから10 ポイント以上改善した患者の割合」と比較しても、治療効果の臨床的意義を説明できると当社グループは考えています。」とサンバイオはしているので、このことの詳細で分かりやすい説明を期待したい。TBIの投与群5/46件でのFMMS３０点以上のエビデンスを持つSB623は、有効性と安全性を担保に、一刻も早く上市すべきだと思うし、STROKEでも同様な患者様がいたと言うことを期待したい。

ビジャン医師が２０１９年９月末に発言した、「脳梗塞についても自信を持って進められる。」「追加の試験を持って進めていく。それからフェーズ３にいずれ入る。」がずっとひっかかっていたけれど、今日やっとちょっとだけ見えた気がする。治験の中で、確かな薬効を示した患者様がいたと言うことだろうか。主要評価項目未達であっても、顕著な薬効を示す患者様がいらっしゃるのなら上市すべきだ。（統計学的優位差にこだわることへの危惧を唱える科学者も多い。）追加解析結果の詳細が１６日に分かる。１６日は寝られるだろうかぐらいにワクワクする。

自分の勘違い・不勉強などあればご指摘いただけるとありがたいです。

また１６日１７日あたりにブログをアップしたい。

がんばれ！サンバイオ！

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北海道大学の川堀先生のこの実験が目を引いた。

「同じmscを違う施設で育てると違うものができる」（msc＝間葉系幹細胞）

https://kawabori-neurosurgery.com/nanameyomi/同じmscを違う施設で育てると違うものができる/

特に目を引いたのは、「輸送時間ででだいぶ変わる」と言う事実。

サンバイオの再生細胞薬SB６２３は、一過性に遺伝子導入した成人骨髄由来の間葉系幹細胞を加工・培養して製造したものだから、イコールmscと言えるわけではないし、輸送時間で品質が変わるようなものではないと百も承知しながらも、何か示唆する点もあるのかもしれないと医学素人ながら思う。

SB623は、今３社目への技術移転中で１月末までの外傷性脳損傷用途での国内承認申請を目指している。CMO（医薬品製造受託機関）の変転は過去以下のようにあった。

①一度目の製造はPCT社（現HCATS社）（HCATS＝Hitachi Chemical Advanced Therapeutics Solutionsつまり日立化成）　→　脳梗塞P1/2aで１８名に使用（安全性確認有効性示唆：米国）

②二度目の製造は米国の企業　→　脳梗塞P2bで１６３名と外傷性脳損傷P2で６１名に使用（前者未達：米国、後者達成：日米）

③三度目の製造が日立化成（現昭和電工）　→ 　現在商業用で確立できるよう技術移転中

①で治験成功をし、②ではなぜか成否が別れている。この成否の別れが謎でしょうがない。では、②で製造されたものは地理的にどこで使用されたのか。

◎慢性期脳梗塞P1/2aは以下の米国内５カ所で使用された。

アラバマ

カリフォルニア

ジョージア州

イリノイ州

ペンシルバニア

◎外傷性脳損傷P2は以下の米国内11カ所及び日本国内５カ所及び東欧州のウクライナで使用された。

コロラド州

コネチカット州

フロリダ

ジョージア州

イリノイ州

ニューヨーク

オハイオ州

ペンシルバニア

サウスカロライナ

バージニア州

ワシントン

北海道

横浜

大阪

岡山

東京

ウクライナ 

◎慢性期脳梗塞P2bは以下の米国２３カ所で使用された。

アラバマ

アリゾナ

カリフォルニア

コネチカット州

コロンビア特別区

フロリダ

ジョージア州

イリノイ州

インディアナ

カンザス州

ケンタッキー

ルイジアナ

マサチューセッツ

ミシガン州

ニュージャージー

ニューヨーク

ノースカロライナ

オハイオ州

ペンシルバニア

サウスカロライナ

テネシー州

テキサス

ウェストバージニア州

（※上記、施術ではなく「評価のみ」の場所も混じっている）

米国内はどの治験でも西海岸～東海岸で使用されているので、空輸時間のバラツキが治験ごとにあるとは言い切れないが、未達だった慢性期脳梗塞P2bの“地域の数”は治験者の多さもあって他治験と比べると圧倒的に多い。広大なアメリカ大国を、空輸ではなく、陸路で運ぶ場合もあったと妄想したりもした場合、mscのように「輸送時間ででだいぶ変わる」というような影響を受けるのだとしたら、慢性期脳梗塞治験未達の原因が特定されて喜ばしいと思う。ずっと気になるのは、同じSB623を使いながら慢性期脳梗塞P1/2a・外傷性脳損傷P2　と　慢性期脳梗塞P2bがここまで明暗を分けたのはどうしてなのか？？ということだ。医学界では、この２つの疾患は発生メカニズムは違えど、病理的には非常に似ているとされているらしいので、ここまでの治験結果の違いは「病理の違い」だけで片付けられるようなものではないのだと思う。

今回の川堀先生の実験から、「投与地域が多かったら、細胞が変質した」と言うことは極めて暴論だと思うけれど、言いたいのは、「輸送」の問題や「細胞融解」の問題など、何かしら失敗の原因があり、それを解明し改善さえすれば、SB623の慢性期脳梗塞用途も大きく前進するということだ。（外傷性脳損傷用途として上市されていた場合、そのまま適応拡大の承認を得られるというのは流石に夢を見過ぎだろうか・・・？）また、米国治験でのドナーと日本治験でのドナーは、どのようにして集めているのか、つまりSB623の元となるmscの輸送に時間的な隔たりはなかったのか、その辺りも知りたくなった。（でもそれは製品化の際に均一化されるか・・・）また川堀先生は、「ナビゲーションシステムのシミュレーションデータを用いたSB623の投与部位の解析」と言う「投与部位」に着目した追跡調査も行っている。この調査から「投与部位」が問題だと明らかになる可能性もある。あるいは、２０２０総会で言われた「患者の症状の程度や背景に差があった。」の可能性もある。

いずれにせよ、SB623には「何かある」と思っている。この薬を最大限に世の中で約に立てるようにするまで、もう一息。外傷性脳損傷の日本国内上市は１月末までの吉報を聞けると思っているが、慢性期脳梗塞用途での失敗原因の解明と、それを受けての前進を声高らかに表明されることも願わずにはいられない。今回の川堀先生の実験もその辺りに生かされていって欲しい。

がんばれサンバイオ ！９月の決算説明会での進捗発表を心楽しみにしています。

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 量産化技術の開発が「死の谷」と言って、開発段階から事業化段階への開発の難しさとして挙げられる。この死の谷越え（量産化技術の確立）を疑う声もあるが、３月の決算説明会資料で、「量産化技術は確立しているが、技術移転プロセスにおける課題に対応。」の説明。量産化技術に課題があるなんて言っていない。

 

治験用は製造できても、商業用は製造できないのではと言う声もあるが、「商業用生産レベルの管理体制を構築中。複数の注力項目の改善と、各項目の連携箇所における不具合を調整。」であって、あくまで「管理体制の構築中。」商業用の量産化ができないなんて言っていない。

 

もっと言えば、世界初の再生細胞薬ゆえに、業界内で規格スタンダードが決まっていない。そのため商業段階の規格試験の要件をPMDAと今確立しているだけ。

上記までのことを社長直轄プロジェクトとして進めているのに、「承認申請手続き」が社長直轄プロジェクトだとねじれた解釈をしている方もいらっしゃる始末。。。

これはまだ不確実情報ではあるけれど、承認申請への流れは「対面助言・事前面談」から「先駆け総合評価相談」に進んでいるらしい可能性は決算短信の表記から伺える。この「先駆け総合評価相談」は先駆け指定のメリット。「当局により承認申請後の審査期間が6ヶ月間で対応可能と見込まれた時点で、サンバイオから承認申請可能となる」が「先駆け総合評価相談」。本当に進んでいるとしたら申請までは間近。

９月の第二四半期決算発表で、大きな流れの説明があるはず。それが楽しみ。こうやって３月発表資料を読み返すと期待しか湧かないし、Yahoo掲示板で言われていることがどれだけいい加減かもよくわかる。（ちなみに、売方さんの巧みな売り圧力には一定の敬意を表します。賢い方も多いんだろうなと思う。立場は違うけれどお互い頑張りましょう。）IRからの返信もいただけるようになったようなので、自分もコンタクト取ってみようと思う。 

とにかくがんばれ！サンバイオ ！応援している人は多数多数多数います！ 
多数の応援している方の声が、会社に届きますように！！ 

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２０１９年４月１９日にサンバイオホームページ上でupされた「外傷性脳損傷プログラム・フェーズ２臨床試験結果に関する説明会」動画の中に映し出された映像の中のスライド資料。今はHP上で見れないが、奇跡的に自分のタブレットの中でスクリーンショットして残していたものを偶然発見。過去の自分ナイス！


過去記事

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◎日立化成◎

Q1

昭和電工のTOBに関して、昭和電工は「再生医療等製品の製法開発や受託製造において2025年までに世界シェアNO.1になる事を志向」を表明しているが、御社の横浜工場の求人の多さや、先日のサンバイオ社の決算説明会での「製造委託先への技術移転で時間がかかる」旨の話から疑念をもつ。日立化成として、２０２５年までに世界シェアNO１になれる算段は整っているか？

A1 

・顧客事情のため詳細は非開示

・日本をはじめとする各拠点にて、着実に成果を積み上げている。

・現時点において、進捗は順調。

～感想～

まあ、こういう答え方になるだろうなと思う。自分の聞き方・探り方も、もっと修練を積みたい。文面や行間からは、マイナスなニュアンスは全くなかったのが事実。2025を視点に、ガチンコで応援しています。

◎大日本住友製薬◎

Q1

脳の再生分野へ挑んだ今回の経験・知見を生かして、今後も脳の再生分野へ挑戦する可能性はあるか？

A1

未定

～感想～

SB623への期待から、何かしらのニュアンスが掴めるかと思っての質問だったが空振り。

Q2

SB623の主要評価項目未達のIRから１年近く時間を引っ張ったのはなぜか。

A2

副次評価項目など膨大な情報解析に時間を要し、その結果開発戦略の決定に時間がかかったため。

～感想～

う～ん、副次評価項目も好ましくなかったのか？・・・

Q3

どうして提携を切りながら株式を保有し続けるのか。SB623に見切りをつけたのなら、早く株式も売却した方がよいのではないか。

A3

当社が保有するサンバイオ社株は現時点で売却する予定はございません。当社の政策保有株式の所有方針等も踏まえて、今後適切に判断していく予定です。

～感想～

う～ん、「TBI適応用途でのサンバイオ社の発展を期待しての保有です。」ぐらいが来れば満額回答だったけれど、そうは来なかった・・・

Q4 

契約文書に「契約解除の場合の取り扱い 生物製剤承認申請前に大日本住友製薬株式会社が契約を解除する場合、解除日後１年間の開発費予算の半額を（サンバイオが）受領する。」となっているが、その支払いもしないのはなぜか？

A4

今回は、サンバイオ社もしくは当社の一方からによる契約解除ではなく、両社合意による解除であるため、解除に伴う追加の費用支払いは発生しておりません。

～感想～

なるほど。これは、今回最大の収穫だろうか。しかし、なぜ「両者合意」なのか。サンバイオ社はなぜ合意したのか。ここが来月の総会で明らかになれば大きい！どなたかお願いします。！

Q5

詳細解析結果が非開示なのは何故か？

A5

Ph2b試験の詳細結果について、サンバイオ社からは公表は行わない方針とお聞きしております。誠に恐れ入りますが、当社からの情報開示は致しておりません。

～感想～

その理由を掴みたかったけれど、掴めず。

両社とも、迅速丁寧に返答を頂けた。好印象。担当者の方、お手を煩わせました。ありがとうございました。サンバイオIRの求人が出ているようだが、サンバイオも近い将来このような丁寧な返答をいただける体制になることを期待したい。大きな収穫はなかったけれど、先週の決算説明会を聞いてから応援し続ける気持ちはさらに確固なものになっていることに変わりはない。4月の株主総会に行く気満々で準備をしていたが、新型コロナウイルスのことがあるので、今回は非常に残念ながら見送ることにした。参加できる方の報告を楽しみに待ちたい。Q４に関するもう少し突っ込んだ質問をどなたかに託したい。本日終値が、世界的新型コロナウイルスショックからの１１９１円。コロナショックがどうなるか注視しながら、しっかりとサンバイオを応援したい。がんばれサンバイオ！！

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（最下段にMUMSSに確認後の追記あり。）
サンバイオのSB６２３の慢性期脳梗塞の解析結果は公表されるのかどうか？すごく気になっている。そもそもは、２０１９年１月２９日の次のIR。 

「本試験の結果は、今後の学会等で発表する予定です。」

この時点では、発表する予定になっている。薬効は確実に認められたものの、主要評価項目を統計学的な要素でギリギリ達成できなかったとか、投与群別に解析すれば達成できるとか、思っていた。いずれ解析結果が出て、SB６２３の確かな効能が世界に示されると思っていた。
 
「詳細結果解析中」
というアナウンスが続いて、約１１ヶ月後。

１２月１３日（金）に、大日本住友製薬との提携解消IR。このIR後の１２月１６日（月）午前７時４３分に三菱UFJモルガン・スタンレー証券のレポートが更新された。シニアアナリスト若尾正示氏が以下のようにレポートに書いてある。（噂には聞いていたが、自分の目で確かめたかったので口座を新規開設して確認してみた。）

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#投資

　
【特に内容のない徒然日記です。】　

　サンバイオの株価が低迷している。１月３１日（金）の終値が、２２９０円。まさかの２３００円割れ。ここまで下がるとは思わなかった。それは２０１９年１月の慢性期脳梗塞の主要評価項目未達の時も同様。TBIがあるから、TBIの主要評価項目達成IRでストップ高を何連かしたあと寄り付いた７０００円台で止まると思っていたが、まさかのCIRM補助金決定頃の水準２５００円前後まで下がってしまった。上市品のない会社だからか。

　２０２０には４～５万円と真面目に思っていた時期があり、それは２０１９年１月に潰えてしまったけれど、当時も今も期ズレとしか思っていなく、この１２月の大日本住友製薬との提携解消およびTBIの申請延期IRでさらに期ズレを起こしてしまって残念だとは思っているけれど、「２０２０」ではなく、「２０２５」を基準に見ることに思い直し、そう考えると相変わらず非常に楽しみでしかない。

　短期の人は売り煽ったり、怒りを持っているだろう。長期の人は絶好の買い増し場であったり、耐え所であったりするだろう。今の株価低迷は、その人の「時間軸」によって１８０度変わる。自分は長期なので、意外と心冷静に見守っている。

　例え順風満帆に来たとしても、その後のフェーズ３で失敗し、大幅下落もあり得たと思うと、２０１９の２回の暴落は、「万事塞翁が馬」であると思っている。ちなみに、自分の人生、まさに「万事塞翁が馬」で、この言葉は自分の人生訓でもある。

　今のような状況でも、慢性期脳梗塞P1/p2aと外傷性脳損傷P２の成果が頭から離れない。慢性期脳梗塞P2bのつまづきが、TBI用途にも悪影響を与えたか？と思ったが、

「慢性期外傷性脳損傷フェーズ 2 臨床試験や慢性期脳梗塞フェーズ2b臨床試験の結果が申請予定時期変更に影響しているのでしょうか。」

↓

「あくまでも安定供給に向けた体制構築が申請予定時期変更の理由ですので、臨床試験の結果は影響していません。」

とのIRがあるので、そうではないのだろう。これが嘘ならそれこそ株主訴訟物。

前回のブログで、慢性期脳梗塞P1/p2aとP2bの組み入れ基準を比較してみたが、外傷性脳損傷P２も、この機会に改めてみてみた。

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外傷性脳損傷P2

包含基準：

相関MRIまたはCTによるTBIの記録された履歴

TBI後少なくとも12か月

MRIで同定できる限局性脳損傷（+/-付随するびまん性軸索損傷）

実質的にMRIで観察される限局性脳損傷による神経学的運動障害

GOS-Eスコア3-6（すなわち、中等度または重度の障害）

Motricity Index 10-81（UEスケール）および/または10-78（LEスケール）が必要

コンピュータ断層撮影（CT）および磁気共鳴画像（MRI）

被験者は、可能な範囲で研究関連の演習に積極的に参加する必要があります

計画されたすべての神経学的評価を受けることができる

除外基準：

その他の主要な神経疾患の病歴または存在

過去3か月間の発作

神経学的評価のいずれかの解釈を妨げるあらゆる関節の拘縮の存在（例えば、拘縮により、可動域の増加またはタスクを実行する能力の検出が妨げられる）

運動機能を制限するその他の神経疾患、神経筋疾患または整形外科疾患

TBIに関連しない脳のMRIでの臨床的に重要な発見

皮膚の扁平上皮がんまたは基底細胞がんを除く悪性腫瘍の既知の存在

CNS悪性腫瘍の歴史

非悪性の病因が確認されない限り、潜在性悪性腫瘍の検査で陽性の所見

以下を含むがこれらに限定されない制御されていない全身性疾患：高血圧（収縮期> 150 mm Hgまたは拡張期> 95 mm Hg）;糖尿病;腎不全、肝不全、または心不全

うつ症状を含むコントロールされていない主要な精神疾患（CESD-Rスケール16以上）

原因不明の異常な術前検査値（血液検査、心電図[ECG]、胸部X線）;感染のX線証拠;制御されていない心房細動または制御されていないうっ血性心不全

頭蓋骨切除術（骨弁置換なし）または定位手術に対するその他の禁忌の存在

最初のスクリーニングから4週間以内、または試験参加から7週間以内に他の治験トライアルに参加する

ベースライン訪問の16週間前に、ボツリヌス毒素注射、フェノール注射、くも膜下腔内バクロフェン、または痙縮に対する他の介入治療（装具および副子固定を除く）16週間。

他の非伝統的な薬物の継続的な使用

物質使用障害（薬物またはアルコールを含むDSM-V基準ごと）

頭部CTまたはMRIへの禁忌

妊娠中または授乳中

研究の12ヶ月間、適切な避妊法を使用したくない出産の可能性がある女性患者

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　慢性期脳梗塞P2bの失敗プロトコール主要原因かもしれない「mRS2（比較的軽度）包含。」これがないからの成功か？つまり、SB623は中等度または重度の障害にのみ効くのかもしれない。

つまり

「軽傷者には効かない。」

↓

「市場規模は、当初想定より限定的。」

↓

「大日本住友の思惑とはズレる。」

　そんなところの経営判断からの提携解消だろうか。P２b失敗で、開発にさらに時間がかかる＝さらに大日本にとっては思惑ずれ。TBI用途の北米権利はサンバイオなのに、慢性期脳梗塞用途の北米権利は大日本というねじれも煩わしい。全部想像の域だけれど、大日本なりの提携解消の理由付けは付けようと思えばいくらでも付けられる気がする。

　SB623の全く薬効なし説や、創薬時点での失敗説も出ているが、それはさすがに考えすぎではないだろうか。株価が続伸すれば一気に明るい話題に、株価が後退すれば一気に疑心暗鬼に。「株価」というメガネを外してサンバイオを見れば、紆余曲折しながらも、非常に画期的なことを愚直に進めている良いイメージしか現れない。

MUMSSが
strokeフェーズ２ｂ試験の主要評価項目未達の原因は、単にＳＢ６２３の有効性の問題ではなく、（１）対象患者層の問題（２）投与箇所の問題（３）細胞の活性の問題などがあったのではないか、と指摘。これらが原因だった場合、それぞれ対策は必要だが、試験継続の可能性があるとみている。

https://news.finance.yahoo.co.jp/detail/20190304-04552910-kabukei-stocks
 

と２０１９年３月にしているが、（１）は自分の想像通り。（２）（３）があった場合は、大きな課題であることは間違いないのかもしれないが、時間が解決することであり、「２０２５」まで待とうと思えばどうにかなる問題。

　第一回先駆け審査指定制度対象品目（SB623は第四回で指定）である第一三共のがん治療ウイルス製剤「DS1647（G47Δ）」も、製造委託先であるデンカ生研において、商業的規模での製造体制が確立できていないことが理由に申請遅延中。ニプロの「ステミラック注」（承認申請済み）も原価３０００万円なのに薬価１５００万円でペイできない製造の問題が表面化しており、自動化した製造体の確立に取り組んでいる。サンバイオの紆余曲折は、創薬の難しさからくるものであって、会社の怠惰等からくるものではない。

　株価低迷の今は、絶好の買い増し期到来。今サンバイオが暇なぶん、余剰資金で、勉強兼ねて他バイオベンチャーを触ってみたりしているが、時期をみてサンバイオの買い増しも検討。リスク管理は万全にできているのでご心配なく。想定以上にコケても、人生及び家族には無風なようにしています。２月３月に大きな発表、特に大型導出や提携がある気もしているし、初めて参加できそうな４月の株主総会を何よりの楽しみにして応援し続ける。がんばれ！サンバイオ！！

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