
サンバイオのSB623についてネットサーフィンをしていたら、下のような記事を見つけた。
一つ目は、2015年と少し古いが、日経バイオテクの次の記事。
https://bio.nikkeibp.co.jp/article/news/20150904/187234/
ハートシートは、フェーズ2を終えての、条件付き承認
テムセルは、フェーズ2/3を終えての承認
この差を考察している本記事。テムセルはフェーズ2/3といえ、フェーズ3に突入しているから、正式承認をとったことはそんなに違和感なく、早期承認と正式承認の分岐点を考察する本記事には少し疑問だけれど、TBIの本承認は意外と可能か?と本記事から思う。なぜなら、TBI治験は、厳密な無作為化二重盲検試験をクリアしているから。そして、他に治療薬のないアンメットメディカルニーズを満たす薬であるから。TBI治験の成功発表(2018.11)前に、森社長が「仮に結果が悪くても、申請は積極的にしていきたい。」とどこかで言っていた気がする。治験結果が悪くても(統計学的優位差が出なくても)、申請はできるということになる。だとするなら、今期中に出るTBIの申請IRには、
「本承認を取るつもりで申請しました。」
「慢性期脳梗塞についても適応症にできるよう書類を揃えて申請しました。」
と言う裏話が付随することはあり得る話だと思う。ただそれは、申請から約半年後の承認時にわかる話ではあるけれど。いずれにせよ夢がある。
ネットサーフィンをしていてもう一つ、欧州での先端医療医薬品指定(ATMP)について、少し古いが次のようなスライドがあった。https://www.nihs.go.jp/kanren/iyaku/20130510-cgtp.pdf
「EUにおけるATMPの承認申請は、それほど活発または簡単ではない。」「4件が申請取り下げ!(ハードルが高い?)」の文言。SB623がATMPをとったから、安泰とは言えないらしいことがうかがえた。ただ、2013年作成プレゼンだから古すぎて参考にはならないと思うので、「ATMPとったからと言って、喜びすぎないようにしよう」程度の情報だと思っている。このATMP指定は、どれぐらいのものなのかはっきりしなかったけれど、textream上での情報なども参考にして整理すると、このようになる??(違うければご指摘ください。)※詳細な制度設計は各国違って当然だから、「だいたいこんな感じ」程度の整理だと思ってください。
日本:先駆け審査指定制度→早期承認制度
欧州:ATMP指定→PRIME指定
米国:RMAT指定→ BT指定
いずれにせよ、悪い指定ではない。そして、こう見ると改めて米国のRMAT指定がまだない方が逆に違和感が湧くので、そろそろRMAT指定IRも期待したい。
何しろ、 TBIはアメリカでの患者数が多く、ブロックバスター医薬品になる。ブルームバーグの次の記事https://www.bloomberg.co.jp/news/articles/2019-04-25/PQEF596KLVR401で森社長が言うには、米国では約530万人の患者さん。 仮にその5%の患者さんに投与したとして、560万×5%=28万。仮に薬価300万円として300万円×28万人=約8400億。(驚き) 低く見積もってこの3割がサンバイオの純利益だとして、約2520億円。(TBI米国売り上げだけでこの数字。驚き。。。)米国RMAT指定のIRが出た時には、株式市場はサンバイオをどう評価するのだろうか・・・
ネットサーフィンをしていても、どう見ても夢があるサンバイオ 。一時マザーズを牽引しただけのことはある。そのパワーに、市場が改めて気がつくことも遠くない未来であることを期待したい。(今日の終値が3130円。将来の世界的製薬企業がこの株価。ありえない・・・)がんばれ!サンバイオ !
コメント
コメント一覧 (18)
患者さんの数が日本とは比較にならないくらいほど多いので。
期待したいですね。
bobouchan
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bobouchan
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bobouchan
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bobouchan
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bobouchan
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bobouchan
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JCRファーマ株式会社(JCR)は、2003 年 8 月に米国 Osiris Therapeutics Inc.(Osiris 社)とヒト間葉系幹細胞(hMSC) 製品の技術導入に関するライセンス契約を締結し、hMSC 製品(テムセル HS 注、以下、本品)の製造、開発を開始した。 なお、Osiris 社は 2013 年 10 月にオーストラリアの Mesoblast Ltd.(Mesoblast 社)に hMSC 製品(Prochymal)に関 する事業を譲渡した。JCR は、治験の実施に先立ち、Osiris 社で実施された非臨床試験、臨床試験及び JCR で行った非臨 床試験の結果を踏まえ、「細胞・組織を利用した治験薬の品質及び安全性の確保について(平成 11 年 7 月 30 日付医薬発 第 906 号)」に基づく申請を行い、指針適合の確認を受けた。これを受け、JCR は同種造血幹細胞移植後に発症した標準 治療抵抗性のグレードⅡ~Ⅳの急性 GVHD 患者を対象とした第Ⅰ/Ⅱ相試験(JR-031-201 試験)及び継続調査 (JR-031-202 試験)を実施した。さらに、より重症度が高い(グレードⅢ~Ⅳ)ステロイド抵抗性(標準治療の他、ス テロイドパルス療法に反応しない)の急性 GVHD 患者を対象とした第Ⅱ/Ⅲ相試験(JR-031-301 試験)を実施した。こ れらの臨床試験の結果、本品は生命予後が不良な造血幹細胞移植後のステロイド抵抗性急性 GVHD に対する有効性及び安 全性が確認された。 以上より、本品は「造血幹細胞移植後の急性移植片対宿主病」を適応症として製造販売承認申請を行い、再生医療等製 品として、2015 年 9 月 18 日に製造販売承認を取得した。
この流れですと、サンバイオのTBIは、結果としておっしゃるように、本承認は当然と個人的にはずっと思っています。はっきり言って、条件を付ける意味がないと思っています。もし条件を付けるのなら、その内容が見ものです。市場は、全くこういうケースは織り込んでおりません。
bobouchan
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bobouchan
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bobouchan
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悲しいですよね。息子や孫が交通事故になったりスポーツ自己になったらと思うと怖いです。認知症にもなるリスクが高い。
どうか 早く上市してほしい。世界のTBI患者さんでも 膨大な数です。
bobouchan
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bobouchan
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どうしたらこんなに調べる事が出来るのか 感心してます!私は 4年のホルダーで 1000位を握りしめているだけです!ここは ポテンシャルが高いので 、成功すれば凄いことに成ると信じています。
話は変わりますが kちゃんまんさんも よく調べて居られるましたが、最後の最後信用をされてしまい 撃沈⬇️されましたね・
また 見にきます また教えて下さい!掲示板にも 顔だしを 願います。
bobouchan
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bobouchan
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多いに期待します。
現在62歳で後3年で第2定年となる予定です。
それ迄持ち続けようと考えます。
ご一緒に喜びを分かち合いたいですねぇ。
bobouchan
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はじめまして。拙いブログですが、ご覧いただきありがとうございます。4年間のホールドが実を結ぶことが刻一刻と近づいていますね。「喜びを分かち合う」というのは、多くの心あるホルダーさん及び患者様やそのご家族が思っていることであると思います。その日が本当に待ち遠しいです。人生の、サンバイオホルダーの、先輩として、またご教示ください。
bobouchan
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